隨著醫學科學研究的發展和生物技術的頻頻突破，以干細胞為研發核心的再生醫學已經成為世界醫學界發展最為迅速、最受關注的前沿研究領域。繼與全球最領先干細胞研發公司Mesoblast合作引進FDA三期干細胞產品進入中國市場后，天士力醫藥集團股份有限公司(天士力)近日將以下屬天士力干細胞平臺產業有限公司為主體與兩個國內外領先的干細胞領域研發團隊合作進行腦血管領域重大疾病研究，著力搭建干細胞產業創新技術平臺，進軍世界生物科技領域最前沿的再生醫學研究。這不僅標志著天士力干細胞產業平臺初現規模，同時也是公司圍繞心腦血管領域重大疾病布局解決方案的戰略兌現。

 

 

　　腦卒中新療法--干細胞再生技術亟待突破

　　腦梗治療一直是全球醫學界面臨的重大課題，但長期以來一直缺乏有效的一線臨床用藥。特別是對腦梗后期有后遺癥的患者的治療，全球業界普遍將突破點寄望于干細胞和再生醫學療法。天士力一直以來瞄準腦梗適應癥市場進行戰略布局，其獨家產品普佑克針對腦卒中三期臨床試驗正在順利進行。在腦卒中超早期及急性后期等階段，天士力已布局重磅產品普佑克及其他產品;在急性后期和恢復期布局干細胞產品，將與普佑克形成互補，夯實天士力在腦血管產品的定位和實力。為此，針對世界領先干細胞及再生醫學相關技術和產品，公司多年來在全球范圍內進行廣泛系統盡調和縝密甄選多個潛在項目，期望找到頂尖科研成果，再次填補腦血管市場臨床急需產品的空白。

　　此次天士力干細胞平臺產業公司與成都因諾科創生物科技有限公司簽署合作協議進行干細胞項目研發，項目主要由國際再生醫學領域的知名專家康裕建教授主導。康裕建教授是全球最具影響力的再生醫學領域專家，國際期刊《再生醫學研究》主編，入選2018美國杰出人物( 2018 Who’s Who in America)，自2014年起連續五年入選“中國高被引學者”榜單。2009年康教授作為國家特聘專家回國，組建了四川大學再生醫學研究中心并擔任主任，同時擔任了國際再生醫學研究應用與規范聯盟執行主席，2014年組建四川省再生醫學工程技術研究中心并擔任主任。康教授建立了“組織損傷信號傳遞系統”理論，開創了“重建組織損傷信號，調動機體自主再生能力”的技術和獨到的干細胞應用等多個再生醫學創新技術體系，其中以干細胞3D生物打印血管及臨床應用再生醫學技術最具影響力，已經申報美國FDA臨床研究，引起全球矚目。

　　雙方合作定位于以腦卒中為核心的神經系統疾病領域，項目開發聚焦急性后期到恢復期不同階段的腦卒中再生治療，目前已完成臨床前各種動物的驗證試驗。該項目通過重建腦組織損傷信號傳遞系統來調動干細胞進行自發的再生修復。與目前市場中多數干細胞直接注射治療項目不同的是，該項目技術優勢是先塑造腦組織再生的微環境，促使腦組織釋放出與再生相關的信號或因子，引導干細胞自發歸巢到損傷的組織中，通過調動腦組織自主的再生能力達到主動修復的目的，本質上區別于外源性強加的被動修復。

　　該項目選擇脂肪間充質干細胞，其安全性和療效已得到國際認可。在腦卒中適應癥上已經完成了臨床前非人靈長類動物的成藥性研究，藥效明顯。老年恒河猴腦卒中后，分別于急性期、恢復期進行干細胞及重建損傷信號再生治療，通過核磁和影像學技術能夠觀察到梗死范圍明顯減少，神經功能等各項指標明顯改善。該項目的臨床轉化將腦血管疾病再生治療提供一系列嶄新的醫療手段。

　　天士力同期宣布與北京瑞杰倫生物科技有限公司簽訂框架意向協議，進行神經干細胞(NSC)分化與儲存技術、NSC多靶點精準移植技術等相關領域的研發合作。瑞杰倫創始人從事顱腦與脊髓損傷修復基礎及臨床研究近30年，在NSC的基礎研究及臨床轉化方面積累了極為豐富的核心技術和經驗。更為重要的是，瑞杰倫團隊由經驗豐富的知名神經外科臨床專家領銜開發了NSC精準腦移植修復臨床手術技術平臺，建立了立體定位核磁及神經導航導引下旋轉多靶點精準移植技術平臺，并自主設計開發了計算機輔助腦內多靶點注射系統。瑞杰倫的臨床手術團隊已經成功地利用該系統在著名的三甲醫院進行了符合國際標準的臨床試驗。試驗初步結果顯示，在中風后超過六個月、且癥狀穩定的病人中，經過NSC的精準定向移植治療，可以觀察到病人患側肢體痙攣明顯減輕，精細運動功能提高，平衡及運動能力獲得不同程度的改善。尤為突出的是，這些病人的腦部影像學檢查和功能核磁共振成像顯示移植的NSC成活并顯著提升了患者腦內神經纖維的功能信號活性，從而從影像學及相應的臨床癥狀改善兩方面初步證實了瑞杰倫神經干細胞技術的有效性，為短期內準備開展的更為系統的臨床試驗打下了堅實的基礎。

　　干細胞治療的全球市場規模快速增長，從2011年的38億美元增長到2016年的68.7億美元。業界保守估計這一市場規模未來數年的復合增長率近10%，在2025年可望達到156.3億美元。中國藥監當局對細胞治療持支持態度。2017年底，CDE發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》(試行)，支持并明晰了干細胞產品的注冊申報路徑。截止到2018年底，CDE已經受理了5個干細胞治療項目的IND申請。

　　出于對未來市場的展望，天士力已經著手全面布局干細胞產業等再生醫學領域。2018年7月，天士力與Mesoblast簽署協議，引進其兩款分別處于FDA臨床III期及Ⅱ期試驗的干細胞產品。Mesoblast干細胞藥品的FDA申報進程領先于全球其他同類型項目。天士力不僅引進國際前沿的干細胞治療單個產品和技術，而是要利用該領域最全面經驗和領先技術，搭建起國內領先的干細胞研發和生產技術平臺，成為中國包括干細胞等再生醫學領域的領頭羊。

 

　　面向腦血管重大疾病未被滿足需求構筑全周期綜合集成解決方案

　　隨著國內人口老齡化程度加大及社會環境變化，腦血栓中風的發病人群不斷增加，就疾病發病率與患者人數而言，腦卒中是國內除冠心病、癌癥外的第三大疾病。根據《心血管病報告2016》推算，腦卒中每年新發病人數達近300萬人。2017年 6月發布的《中國心血管病報告2016》和中國急性缺血性腦卒中靜脈溶栓指導規范(2016年)數據顯示，腦卒中給中國造成的經濟負擔每年高達400億元，且有逐年上升的趨勢。然而，針對腦卒中，目前全球市場仍缺少有效的治療性藥物。在國內的急性腦卒中指南中，推薦的藥物治療主要起到神經保護作用，均屬于輔助治療。

　　與行業中為單一疾病提供單一藥物的做法有所不同，天士力在腦血管重大疾病領域多個環節，公司從一級預防、二級預防、腦缺血性病變、腦梗塞、腦卒中直至腦卒中后遺癥均有產品布局。尤其是天士力已布局急性腦卒中0-6小時的重磅溶栓藥物普佑克。作為一種特異性溶栓藥，普佑克在急性腦卒中溶栓II期臨床試驗顯示出積極療效，受試者在神經功能恢復方面療效較好。尤其在4.5-6小時溶栓時間窗，目前市場上沒有同類型特異性溶栓藥產品。III期臨床試驗分0-4.5小時和4.5—6小時兩個時間窗進行臨床研究，已在全國40余家GCP醫院開展，目前試驗入組順利，試驗監測顯示安全性良好。

　　面對急性腦卒中6小時后期和恢復期是未被滿足的巨大臨床需求，天士力構建的不僅是單一藥物治療組合，而是瞄準腦梗這一患者急需重大疾病空白研發綜合集成解決方案：即在24小時急性期內直接應用干細胞療法，恢復期在重建組織損傷信號后再給予干細胞療法，在后遺癥期采用顱內多點給予神經干細胞，并配合物理康復療法。目標是通過干細胞再生醫學的基礎研究、符合國際最高標準的干細胞培養，分化及制備、干細胞精準移植臨床手術、及術后康復療養和藥物治療，強化干細胞端到端全產業鏈能力，從而最終形成急性缺血性腦卒中早期預防、急性發作6小時內溶栓治療，6小時后開展干細胞治療的全程醫療救治和康復，真正構筑“以腦梗患者為核心”的全新的醫療解決方案。天士力已開啟對國際前沿的再生醫學的研究之旅，未來將為廣大腦梗患者帶來健康福祉，實現“創造健康，人人共享”的愿景。